招募β-地中海贫血儿童患者 | 罗特西普

1. 年龄为6岁至＜18岁(不包含18岁)

2. 确诊为β-地中海贫血或HbE/β-地中海贫血：输血依赖型*或者非输血依赖型**

*输血依赖型的定义：

受试者定期接受输血，定义为：入组前24周内接受≥4次红细胞输血，且在此期间无输血期未≥42天。（连续2天或3天进行的输血被视为单次输血事件的一部分。受试者必须有至少2年的定期输血史）

**非输血依赖型的定义：

1)受试者在入组前24周内必须接受＜4次红细胞输血。

2)受试者不得接受常规输血计划，并且必须在入组前至少8周无红细胞输血。

3)基于入组前4周内至少2次测量（间隔≥1周），受试者的平均基线血红蛋白必须≤10g/dL；输血后21天内的血红蛋白值将被排除。

3. 血小板计数≤1000×10⁹/L

4. 未在入组前≤28天内使用细胞毒性药物、免疫抑制剂。

5. 未在入组前≤8周开始使用铁螯合治疗（ICT）（如果在治疗前＞8周或治疗期间开始，则允许使用）。

6. 未接受或计划接受造血干细胞移植（HSCT）或基因治疗。

7. 未在筛选期间有髓外造血（EMH）并发症或需要治疗以控制EMH整体生长。

注：以上入排条件为主要条件，最终是否能够入组以研究者判断为准！